O Ministério da Saúde anunciou uma estratégia inédita para viabilizar a oferta gratuita do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O acordo de compartilhamento de risco firmado com a fabricante Novartis prevê que o pagamento será condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. Com a iniciativa, o Brasil se torna um dos seis países a oferecer essa terapia gênica inovadora pelo sistema público. O Zolgensma é um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões. Ele será disponibilizado para crianças de até seis meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
O pagamento pelo medicamento ocorrerá em quatro etapas, conforme a evolução do paciente. Serão pagos 40% do valor no ato da infusão, 20% após 24 meses caso a criança atinja o controle da nuca, 20% após 36 meses se alcançar o controle de tronco e conseguir sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos, e os últimos 20% após 48 meses se os avanços motores forem mantidos. Caso haja óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente, os pagamentos serão suspensos.
A partir da próxima semana, pacientes serão acolhidos e submetidos a exames preparatórios nos 28 centros de referência para AME no SUS, distribuídos em 18 estados. A qualificação das equipes médicas para aplicação da terapia já está em andamento, e o acompanhamento dos resultados será realizado por cinco anos. Além do Zolgensma, o SUS continuará garantindo tratamento gratuito para AME tipo 1 e 2 com os medicamentos nusinersena e risdiplam. Em 2024, mais de 800 prescrições dessas terapias foram dispensadas.
A AME não tem cura, mas o Zolgensma pode modificar o curso da doença, trazendo avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e possibilidade de sentar sem apoio. Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 tinham alta taxa de mortalidade antes dos dois anos de idade. Nos últimos anos, o SUS tem ampliado a oferta de terapias para doenças raras. Desde 2023, cerca de 34% das novas tecnologias incorporadas atendem a esse público, e o número de consultas e exames para esses pacientes mais que dobrou entre 2022 e 2024.
Com informações: Jornalista Fernando Kopper